Annonse
Home Nyheter Kan kurere hundrevis av sykdommer

Kan kurere hundrevis av sykdommer

0
1693

Sykdommer som før var uhelbredelige, kan potensielt kureres, sier Sigrid Bratlie. Forskere i Sveits har nemlig tatt genredigeringsteknologien ett skritt videre.

I Sveits, og i Norge, blir alle nyfødte babyer testet for den genetiske stoffskiftesykdommen Føllings sykdom. En person med Føllings sykdom må gå på en spesiell diett resten av livet, slik at aminosyren fenylalanin ikke samles opp og lagres i kroppen.

På grunn av en arvet genfeil fra både mor og far klarer ikke kroppen å gjøre jobben med å bryte ned fenylalanin. Og hvis det blir for mye fenylalanin kan den motoriske og mentale utviklingen forsinkes.  
Annonse: En komplett øvingsdukke

Nå har en gruppe forskere i Sveits klart å rette opp denne genfeilen hos mus, og dermed fjernet sykdommen.

– Vi står overfor et betydelig paradigmeskifte; sykdommer som før var uhelbredelige, kan potensielt kureres, sier Sigrid Bratlie i Bioteknologirådet til NRK. Hun mener denne studien er svært interessant og lovende.

Unngår feilkutt

For å forstå hva de sveitsiske forskerne har gjort må vi starte med genredigeringsverktøyet CRISPR.

CRISPR gjør det mulig å klippe og redigere i DNA-et til alle levende organismer. DNA-tråden kuttes i to, så kan man fjerne, bytte ut eller legge til en DNA-bit. Og ved hjelp av kroppens eget reparasjonssystem settes DNA-tråden sammen igjen – med den endringen du har gjort.

De sveitsiske forskerne har tatt denne metoden ett hakk lenger.

– I denne studien har man ikke klippet i DNA-et, men bare endret én enkelt base. Fordelen med den typen CRISPR de har brukt, kalt baseredigering, er at man unngår flere av bekymringene knyttet til det å gjøre skade på DNA-et og feilkutt, sier Bratlie.

I forskningsrapporten som er publisert i Nature, beskrives det nye genredigeringsverktøyet som enda mer effektivt enn tradisjonelle CRISPR.

Opptil 60 prosent av musene som hadde den bestemte genfeilen som fører til Føllings sykdom, ble friske. Forskerne gikk inn i genet og reparerte en bestemt base – og dermed falt konsentrasjonene av fenylalanin til normale nivåer.  
Annonse: Heartstart

Musekroppen klarte å gjøre jobben selv når feilen var redigert bort.

– Det finnes hundrevis av sykdommer som skyldes mutasjoner i enkeltbaser, og mange av disse kan være aktuelle for behandling med denne alternative CRISPR-metoden, sier Bratlie.

Hun nevner muskelsykdommer, øyesykdommer, blodsykdommer og nevrologiske sykdommer. Alle kan potensielt bli friske ved hjelp av metoden til de sveitsiske forskerne.

– Spektakulære resultater

Denne studien er det første bevis på at baseredigering kan fungerer som sykdomsbehandling. Nå vil professor Gerald Schwank og hans team gjennomføre flere studier.

Til tross for at denne metoden fører med seg færre bekymringer, kan utilsikta mutasjoner oppstå.

– I leveren til mennesker finnes det flere milliarder av celler. Man kan være uheldig under baseredigeringa, og andre gener kan bli påvirka. Da kan utilsikta mutasjoner oppstå, og noen av de kan potensielt forårsake kreft, sier Schwank som jobber ved ETH, Universitetet i Zürich.  
Anonse: Oppgrader til QCPR

Bratlie understreker at det derfor er nødvendig med mange flere studier før base-redigering kan testes ut på mennesker. Det er også andre tekniske utfordringer som må løses, blant annet å få levert CRISPR-behandlingen til de riktige cellene i kroppene. Hvor enkelt dette er, vil variere fra sykdom til sykdom.

– Selv om det fortsatt gjenstår en del forskning før slike behandlinger blir bredt tilgjengelige, er jeg sikker på vi kommer til å se mange spektakulære resultater i årene som kommer. Les artikkelen i NRK

Noen utvalgte varer